Najnovší pokrok v oblasti vedy otvoril prístup k svätyni svätých pre človeka - ku „životnému kódexu“alebo DNA, čo poskytuje takmer neobmedzené príležitosti na reštrukturalizáciu akéhokoľvek živého organizmu. Sme pripravení prijať taký dar od vedcov?
Keď sa rýchlo pozrieme na kanceláriu Anthonyho Jamesa, je ľahké uhádnuť, čo robí - všetky steny sú pokryté obrázkami komárov a police sú lemované knihami o tomto hmyze.
Nad pracovnou plochou je plagát, ktorý zreteľne zobrazuje všetky fázy vývoja komára Aedes aegypti: vyliahnutie larvy z vajíčka, jeho následné štepenie a transformácia na dospelého. Mierka obrázka spôsobí, že sa aj priaznivci thrillerov o krvežíznivom obrovskom hmyzom chvia. Na ŠPZ Anthonyho auta je tiež hrdo vyrazená nepochopiteľná kombinácia písmen - AEDES.
"Tri desaťročia som bol doslova posadnutý komármi," hovorí Anthony James, molekulárny genetik na Kalifornskej univerzite v Irvine. V prírode je asi 3,5 tisíc druhov pravých komárov, ale Anthony sa zaujíma iba o tých najsmrteľnejších z nich. Jedným z nápadných príkladov je komár Anopheles gambiae, ktorý je nositeľom choroby, ktorá každý rok zabije stovky tisíc ľudí.
Biogeografi veria, že tieto komáre prišli do Ameriky z Afriky na lode obchodníkov s otrokmi v 17. storočí a priniesli so sebou žltú zimnicu, ktorá v tom čase zabila milióny ľudí v Novom svete. V súčasnosti sa tieto druhy hmyzu stali nositeľmi horúčky dengue, ktorá každoročne infikuje asi 400 miliónov ľudí, vírusy chikungunya, západonílsky a zika. (Posledne menované zúrilo v roku 2015 v Brazílii a Portoriku, čo viedlo k prepuknutiu mnohých chorôb nervového systému vrátane pomerne zriedkavej choroby - mikrocefálie: deti sa rodia s neúmerne malou hlavou a nedostatočne rozvinutým mozgom.)
Pomocou technológie CRISPR Anthony editoval genóm jednotlivca napravo, aby dospelý komár už nemohol šíriť parazity. Fluorescenčné proteínové markery potvrdzujú, že operácia bola úspešná. Ak sa teraz „upravený“hmyz uvoľní do prírodného prostredia, jeho potomkovia postupne nahradia obvyklých nositeľov infekcie. Táto záležitosť však ešte nedosiahla praktické kroky.
Larvy komárov z laboratória Anthonyho Jamesa na kalifornskej univerzite v Irvine ukazujú, ako sa dá malária odstrániť raz a navždy. Oba patria k druhu Anopheles stephensi, hlavnému distribútorovi Plasmodium mallaria v ázijských mestách.
Hlavným cieľom stanoveným Anthonyho skupinou je nájsť kľúč ku genómu komára a urobiť ho tak, aby nemohli šíriť nebezpečné choroby. Až donedávna bol jeho tím prakticky na temnej ceste teoretického výskumu. Všetko sa zmenilo s príchodom novej revolučnej technológie - CRISPR / Cas9: Anthonyho výskum konečne našiel praktický základ.
Propagačné video:
CRISPR / Cas9 sú dve zložky bakteriálneho génového systému zodpovedného za imunitu týchto malých tvorov. Prvý predstavuje krátke palindromické opakovania DNA (v angličtine, klaster pravidelne prerušuje krátke palindromické opakovania alebo skrátený CRISPR) usporiadané do pravidelných skupín, medzi ktorými sú rozpery (doslova „separátory“).
Rozperky v skutočnosti predstavujú úseky génov vírusov a pôsobia ako druh kartového indexu genetických „odtlačkov prstov“týchto hlavných nepriateľov baktérií. A Cas9 je proteín, ktorý pomocou sprievodnej RNA - kópie jedného alebo druhého spaceru - porovnáva fragmenty vírusovej DNA, ktoré už sú v „indexe kariet“, s cudzími molekulami zachytenými v bunke. A ak sa nájde zhoda, odreže DNA vírusu, ktorý sa pokúša napadnúť bunku, čím sa znemožní množenie.
Ukázalo sa, že Cas9 môže byť prispôsobený na prácu s akoukoľvek vodiacou RNA, čo znamená, že tento proteín môže byť zacielený na zníženie akejkoľvek sekvencie DNA, ktorá je analógom tejto RNA. Keď sa urobí rez v určitej časti DNA, zostáva len vložiť požadovaný gén do medzery (alebo nemôžete vložiť nič nové, jednoducho odstráňte nepotrebný starý). Potom samotná bunka (a nielen bakteriálna bunka!) Robí všetko: eliminácia takýchto prestávok je bežnou prácou.
Po zvládnutí zbraní baktérií proti vírusom sa genetici naučili rýchlo a presne meniť DNA akéhokoľvek živého organizmu na planéte a človek nie je výnimkou. Technológia CRISPR je v skutočnosti skalpel v rukách genetika, ostrejší a bezpečnejší ako oceľový skalpel chirurga. Pomocou novej metódy genetického inžinierstva môžu odborníci opraviť niektoré genetické choroby - upraviť mutácie, ktoré vedú k svalovej dystrofii, cystickej fibróze a dokonca poraziť jednu z foriem hepatitídy. Niekoľko skupín vedcov sa nedávno pokúsilo použiť novú metódu na „odrezanie“génov vírusu imunodeficiencie (HIV) zabudovaných do chromozómov ľudských buniek - lymfocytov. Je priskoro hovoriť o novom zázračnom liečení AIDS, ale podľa mnohých odborníkov bude nájdený presne vďaka technológii CRISPR.
Ďalšou oblasťou aktívneho hľadania je boj proti vírusom ošípaných, kvôli ktorým je stále nemožné dať do obehu transplantácie orgánov zo zvierat na človeka. Pokúšajú sa nájsť aplikáciu technológie CRISPR na ochranu ohrozených druhov. Začali experimentovať s cieľom odstrániť gény z DNA kultivovaných rastlín, aby od nich odstránili hmyzích škodcov. Ak sa to dá dosiahnuť, ľudstvo sa už nebude spoliehať výlučne na jedovaté pesticídy.
Žiadny z vedeckých objavov minulého storočia nesľuboval toľko výhod - ani nevyvolával toľko etických otázok. Napríklad je možné editovať sexuálne bunky? Koniec koncov, obsahujú genetický materiál, ktorý sa odovzdáva ďalším generáciám - deťom, vnúčatám a vnúčatám geneticky modifikovaných jedincov - atď. Ad infinitum. Nezáleží na tom, aké úmysly sa v tomto prípade riadi genetika - či už je to snaha napraviť vrodenú chorobu alebo želanie vylepšiť nejaký užitočný majetok - ale kto sa bude odvážiť predvídať všetky dôsledky zasahovania do samotných základov života?
"Ak sa niekto zrazu odváži transformovať zárodočné bunky, mal by premýšľať trikrát," odráža Eric Lander, riaditeľ Broad Institute of Cambridge, ktorý viedol nedávno senzačný projekt Human Genome. - A kým to neodváži širokej verejnosti dokázať, že existujú také dôvody na takýto zásah do ľudskej povahy a spoločnosť neakceptuje jeho dôkazy, nemôže dôjsť k žiadnym hlbokým zmenám v genóme. Vedcom sa však ešte nepodarilo nájsť odpovede na mnohé etické otázky. A neviem, kto a kedy ich bude môcť dať. ““
A oneskorenie je v tomto prípade podobné smrti ako v pravom slova zmysle. Podľa predpovedí amerických centier pre kontrolu a prevenciu chorôb sa teda v čase, keď sa rozvíja epidémia Zika v Portoriku, stane nositeľmi tejto choroby viac ako štvrtina z 3,5 milióna obyvateľov ostrova (na základe modelov šírenia ďalších patogénov)., ktoré prepravujú komáre). To znamená, že tisícom tehotných žien hrozí porodenie nevyliečiteľne chorého alebo neživotaschopného dieťaťa.
Skutočne účinným riešením problému v súčasnosti je jedno - zaplaviť celý ostrov insekticídmi, ktoré ničia hmyzie vektory. [Takto ZSSR urobil včas počas výstavby vodnej elektrárne Bratsk. - Ruská redakčná poznámka (RRP).] Anthony James však navrhuje iný spôsob, ako túto chorobu eradikovať raz a navždy. Stačí len upraviť genóm komára pomocou technológie CRISPR.
Cielené úpravy genómu vám umožňujú obísť „nemenné“zákony dedičnosti. V prírode je preukázané, že počas sexuálnej reprodukcie rodičia odovzdávajú svojim potomkom jednu kópiu génov. Niektoré šťastné gény však od evolúcie dostali „dar“: ich šance na zdedenie presahujú 50 percent. Je pravda, že majitelia takýchto génov pravdepodobne nebudú spokojní s takým darom osudu: spravidla ide o gény, ktoré nesú vážne choroby. Teraz, prinajmenšom teoreticky, môžu vedci použiť technológiu CRISPR na odrezanie chybných génov z reťazca DNA. Ďalej sa zmenený genotyp rozšíri v populácii prirodzene (sexuálne).
Zamestnanec v Shenzhen International Centre for Regenerative Medicine pred vstupom do sterilnej miestnosti, kde sú rohovkové bunky ošípaných modifikované pre transplantáciu na človeka.
Long Haibin z Guangzhou Institute of Pharmaceutical Research ťahá bígla Tiangu, jedného z dvoch psov získaných z embryí, ktorých genóm bol upravený tak, aby zdvojnásobil svoju svalovú hmotu. Takéto experimenty umožňujú vedcom lepšie porozumieť mechanizmom svalovej dystrofie u ľudí.
V roku 2015 časopis Proceedings of National Academy of Sciences publikoval článok Anthonyho Jamesa, v ktorom popísal použitie metódy CRISPR na genetickú modifikáciu komára malárie. "Vložením určitých génov nebudú komáre schopné šíriť pôvodcov smrtiacej choroby," vysvetľuje James. „Ale zároveň sa nič v ich živote nezmení.“
„Desaťročia som pracoval v pokoji a tichu, nikto o mne nevedel. Teraz mi zvoní telefón, “dodáva a prikývol hlavou pri stohu listov nahromadených na stole. Ale Anthony si je dobre vedomý, že spustenie umelo vytvorenej mutácie, ktorá sa má rýchlo rozšíriť v populácii voľne žijúcich zvierat, môže viesť k nepredvídateľným následkom a prípadne k nezvratným zmenám v prírode. „Šírenie hmyzu s genómom upraveným v laboratóriu v prírodnom prostredí je určite spojené s určitým rizikom,“hovorí vedec. „Podľa môjho názoru je však nečinnosť ešte nebezpečnejšia.“
Genetici sa pred viac ako 40 rokmi naučili odstraňovať určité nukleotidové sekvencie z genómu niektorých organizmov a prenášať ich do iných, aby sa zmenila povaha nových vlastníkov. Molekulárni biológovia očakávali obrovské príležitosti, ktoré im metóda rekombinantnej DNA sľubuje - to je názov novej technológie. Nadšenie sa však znížilo, keď si uvedomili, že prenos DNA medzi rôznymi druhmi môže viesť k nekontrolovanému šíreniu vírusov a iných patogénov a neskôr - k výskytu chorôb, pri ktorých neexistuje prirodzený obranný mechanizmus. To znamená, že na tieto choroby nebudú pripravené hotové vakcíny.
Neočakávaná budúcnosť predovšetkým vedcov vystrašila. V roku 1975 na asilomarskej konferencii v Kalifornii molekulárni biológovia z celého sveta diskutovali o rizikách, ktoré predstavuje genetické inžinierstvo, a vytvorili pracovnú skupinu na vývoj série opatrení na zvýšenie bezpečnosti pri experimentovaní s genómom.
Čoskoro sa ukázalo, že je možné dosiahnuť prijateľnú úroveň bezpečnosti a schopnosti novej aplikovanej vedy prekročili najdivokejšie očakávania. Genetické inžinierstvo začalo postupne meniť životy miliónov ľudí k lepšiemu. Pacienti s cukrovkou dostali stabilný zdroj inzulínu: vedci preniesli gény zodpovedné za syntézu inzulínu v ľudskom tele na baktérie a obrovské kolónie geneticky modifikovaných baktérií sa zmenili na skutočné továrne na inzulín.
Vďaka genetickej modifikácii rastlín sa objavili nové vysoko výnosné plodiny odolné voči herbicídom a hmyzu - začalo sa nové kolo zelenej revolúcie.
Pred vstupom embryí do maternice bola vykonaná dôkladná preimplantačná genetická diagnostika (PGD) - test, ktorý umožňuje vybrať iba zdravé embryá. Ilan Tur-Kasp, lekár z Inštitútu reprodukčnej genetiky a reprodukcie Ohia, ktorý operáciu vykonal, odhadol, že PGD by pomohlo znížiť náklady na liečbu cystickej fibrózy o 2,2 miliardy dolárov ročne.
Obaja rodičia 16-mesačného Jacka sú nosičmi toho istého defektného génu, čo znamená, že existuje 25% šanca, že ich deti zdedia cystickú fibrózu. Našťastie sám Jack nie je náchylný na túto chorobu, ale postupom času môže túto chorobu prenášať aj dedením.
Stal sa rozšíreným a ošetreným genetickým inžinierstvom. Iba potravinársky priemysel čelil verejnej opozícii voči rovnakým vedeckým metódam. Početné štúdie preukazujúce, že konzumácia potravín získaných z geneticky modifikovaných organizmov (GMO) nie je nebezpečnejšia ako tradičné potraviny, nepomohla. Hystéria okolo GMO potvrdzuje, že ľudia sú pripravení vzdať sa aj tých potravín, ktoré vedecká komunita uznala za bezpečné. [A to napriek skutočnosti, že boli zaznamenané nehody súvisiace so spotrebou „zdravých“ekologických výrobkov a nikto netrpel používaním geneticky modifikovaných potravín! Vďaka zle vzdelaným politikom, ktorých výpovede sa však okamžite zbierajú a šíria v médiách,bežní ľudia majú opačný dojem. - KONTAKT]
Na začiatku uplatňovania metódy rekombinantnej DNA sa pojmy „transgénny“a „geneticky modifikovaný“vzťahujú na organizmy vytvorené kombináciou DNA modifikovaného organizmu s fragmentmi DNA odobratými z iných druhov. Možno technológia CRISPR pomôže vedcom presvedčiť laika: v niektorých prípadoch nie je potrebné iba genetické inžinierstvo - je to potrebné. Koniec koncov, táto technológia vám umožňuje zmeniť genóm určitého druhu bez účasti cudzej DNA.
Pozoruhodným príkladom je zlatá ryža. Jediným rozdielom medzi touto geneticky modifikovanou odrodou ryže od pôvodného druhu je to, že jej zrná sú vďaka tejto modifikácii bohaté na vitamín A. Každý rok v rozvojových krajinách stráca zrak až nedostatok milióna A v dôsledku nedostatku vitamínu A, ale aktivistov anti-GMO, stále blokuje vedecký výskum a komerčnú výrobu zlatej ryže. Teraz genetika zmenila taktiku a začala pracovať na zmene vlastností obyčajnej ryže pomocou CRISPR, aby sa dosiahol rovnaký výsledok úpravou génov rastlín. Skupina vedcov vedená Kaisiou Gao z Čínskej akadémie vied sa podarila po odstránení všetkých troch kópií jedného z pšeničných génov vyvinúť odrodu rastlín, ktorá je odolná voči nebezpečnému plesňovému ochoreniu - múčnatke.
Po tisícročia agronómovia prechádzajú - samozrejme, nevedome - génmi predstaviteľov jedného alebo druhého druhu, prechádzajúcich rôznymi odrodami. Technológia CRISPR je v skutočnosti ekonomickejšia metóda výberu - vysoko presná a rýchla. V niektorých krajinách regulačné orgány už oficiálne potvrdili rozdiely medzi odrodami GMO a odrodami získanými pomocou technológie CRISPR, ako to urobili vlády Nemecka, Švédska a Argentíny.
Okrem nadchádzajúcich zmien v potravinárskom priemysle je ťažké preceňovať potenciál metódy CRISPR v medicíne. Táto technológia už značne zjednodušila výskum v oblasti onkológie - teraz je pre vedcov oveľa jednoduchšie vytvárať experimentálne klony rakovinových buniek v laboratóriu a testovať na nich rôzne lieky, aby identifikovali najúčinnejšie v boji proti vyvíjajúcemu sa nádoru.
Lekári budú čoskoro testovať metódu CRISPR na priame liečenie niektorých chorôb. Napríklad kmeňové bunky od ľudí trpiacich na hemofíliu môžu byť editované mimo tela pacienta, aby sa opravili mutantné gény, ktoré spôsobujú ochorenie.
Nové zdravé bunky sa potom budú musieť injikovať späť do krvného obehu pacienta.
V nasledujúcich rokoch nás čakajú úžasné vedecké objavy. Napríklad v Spojených štátoch je na transplantáciu orgánov zaregistrovaných približne 120 tisíc ľudí a táto línia iba rastie. Tisíce ľudí zomrú bez čakania na záchrannú operáciu. (A to bez ohľadu na tie stovky tisíc ľudí, ktorí sa z rôznych lekárskych dôvodov nemôžu dostať na zoznam transplantátov orgánov!) Vedci sa už mnoho rokov snažia problém vyriešiť - a to aj prostredníctvom použitia živočíšnych orgánov. Ošípané patria medzi kandidátov na darcovstvo, ale ich DNA obsahuje endogénne prasačie retrovírusy (PERV), podobné HIV a potenciálne schopné infikovať ľudské bunky. Žiadny vládny regulátor za žiadnych okolností neumožňuje transplantáciu infikovaných orgánov a donedávna sa nikomu nepodarilo úplne vylúčiť retrovírusy z ošípaných.[Orgány ošípaných sa používajú ako potenciálne transplantáty, pretože majú porovnateľnú veľkosť ako u ľudí a ľahšie sa chovajú ako šimpanzi a gorily (nehovoriac o etických obavách), a nie preto, že sú geneticky bližšie k ľuďom ako ľudoopy. - CONT'D.] Dúfame, že úprava genómu ošípaných pomocou CRISPR umožní genetikom poskytnúť transplantácie pre ľudí.
Skupina vedená profesorom na Harvardskej lekárskej fakulte a Massachusetts Institute of Technology vedenom Georgeom Churchom sa už podarilo vyrezať všetkých 62 génov vírusov PERV z DNA bunky ošípaných obličiek - čo je zložitá operácia so simultánnou editáciou niekoľkých genómových oblastí, ktorá bola vykonaná prvýkrát. Keď sa modifikované bunky v laboratóriu zmiešali s ľudskými bunkami, žiadna z ľudských buniek nebola infikovaná. Rovnakí odborníci boli schopní úspešne upraviť ďalšie typy ošípaných buniek, pričom z nich odstránili 20 génov, ktoré spôsobujú odmietnutie cudzích tkanív ľudským imunitným systémom. Toto je ďalšia dôležitá súčasť úspešnej transplantácie zvieracích orgánov u ľudí.
George sa teraz venuje klonovaniu modifikovaných buniek, aby z nich mohol rásť plemenné embryá ošípaných. O rok alebo dva predpokladá, že začne experimentovať s primátmi, a ak po testovacích transplantáciách začnú orgány fungovať bez prerušenia a nedôjde k odmietnutiu, v ďalšom štádiu bude možné experimentovať s účasťou dobrovoľníkov. Podľa optimistických predpovedí Cirkvi sa takéto ľudské operácie stanú skutočnosťou o rok a pol, vzhľadom na to, že alternatívou k riziku pre mnohých pacientov je nevyhnutná smrť.
George počas svojej vedeckej kariéry hľadal spôsob, ako pomôcť ľuďom, ktorým lekári odmietli transplantácie z dôvodu ich nízkej úspešnosti. „Rozhodnutie o transplantácii orgánov je pre lekárov jedným z najťažších,“vysvetľuje. - Je potrebné zohľadniť mnoho faktorov: prítomnosť infekčných chorôb, zneužívanie alkoholu a všeobecne všetko, čo je „zlé“s potenciálnym príjemcom. Odmietnutie je zvyčajne podporené slovami, že transplantácia neprinesie pacientovi významné výhody. Ale to je zásadne nesprávne: transplantácia samozrejme poskytuje druhú šancu každej osobe! Stačí poskytnúť dostatočný počet darcovských orgánov! “
Ďalším nelúpeným poľom pre technológiu CRISPR je obnova populácií ohrozených druhov. Napríklad populácie vtákov na Havajských ostrovoch rýchlo klesajú - je to všetko vinu za špeciálny druh malárie plazodium, ktorý postihuje vtáky. Až do začiatku 19. storočia priniesli veľrybárske lode na ostrovy komáre, miestni vtáci sa nikdy nestretli s chorobami prenášanými dipteranmi a nemali čas na imunity. Dodnes prežilo iba 42 endemických havajských druhov a tri štvrtiny z nich sú už ohrozené. Americká organizácia na ochranu vtákov dokázala na Havaji prideliť štatút „svetového hlavného mesta ohrozených druhov vtákov“. Ak sa vtáčia malária nezastaví úpravou genómu komára, ostrovy pravdepodobne stratia všetky svoje vlastné druhy.
Črevo tohto komára z laboratória Anthonyho Jamesa je naplnené krvou kravy. Takýto hmyz je schopný prenášať vírus Zika a horúčku dengue, ale ich genóm sa môže modifikovať pomocou technológie CRISPR, takže potomstvo zmenených jedincov je sterilné.
Jack Newman, bývalý hlavný vedecký pracovník v Amyris, ktorý propagoval syntetický artemisinín, jediné účinné liečivo na liečenie malárie u ľudí, sa teraz zameriava na boj proti chorobám vtáčích chorôb prenášaných komármi. Jedinou relatívne účinnou metódou ochrany vtákov v súčasnosti je úplná eliminácia vektorov, čo si vyžaduje, aby sa toxické látky postriekali na veľkú plochu. Relatívne - pretože ani pri tomto prístupe nie je úspech vôbec zaručený. "Aby umrel komár, musí ho insekticíd zasiahnuť priamo," vysvetľuje Newman. Krvotomci trávia väčšinu života skrývaním sa v korunách stromov a skrývaním sa v depresiách hornín alebo medzi kameňmi. Aby bolo možné otráviť väčšinu populácie komárov, všetky havajské ostrovy budú musieť byť zaplavené chemikáliami. Ak pôjdeme cestou zmeny genómu a sterilizujeme komáre, potom je možné vtáky zachrániť bez toho, aby sa zničilo ich prostredie. "Genetické inžinierstvo je neuveriteľne presné riešenie niekoľkých problémov na Havaji," hovorí Jack. „Vtáčia malária neustále ničí ekosystém ostrovov, ale máme schopnosť to zastaviť. Budeme len sedieť a pozerať sa, ako príroda umiera pred našimi očami? “
Je pravda, že nie každý je šťastný z rýchleho napredovania. Napríklad vo februári 2016 americký riaditeľ národnej spravodajskej služby James Klepper vo svojom každoročnom prejave pred Senátom varoval, že technológie genetického inžinierstva, ako je CRISPR, sa môžu použiť na výrobu zbraní hromadného ničenia. Vedecká obec však okamžite poukázala na neopodstatnenosť takýchto tvrdení a uznala ich za príliš radikálne. Teroristi majú oveľa ľahšie a lacnejšie spôsoby, ako zaútočiť na civilistov, ako nakaziť poľnohospodárske polia novou chorobou alebo vyvinúť smrtiaci vírus.
Nemalo by sa úplne vylúčiť možné poškodenie z používania nových génových technológií. „Aké môžu byť následky bezohľadného zaobchádzania s genómom?“- žiada Jennifer Doudnu, profesor chémie a molekulárnej biológie na Kalifornskej univerzite (Berkeley).
V roku 2012 Jennifer spolu so svojim kolegom Emmanuelle Charpentierom z Inštitútu pre infekčnú biológiu v Berlíne (jeden z výskumných ústavov Max Planck), ktorý prvýkrát použil technológiu CRISPR na úpravu DNA, odpovedá na túto otázku: „Nemyslím si, že o nich vieme dosť ľudský genóm a genóm iných zvierat, ale ľudia budú túto technológiu stále používať - bez ohľadu na to, ako dobre sa študuje. ““
Čím rýchlejšie sa veda vyvíja, tým viac sa vyľakajú technologické hrozby, ktorým čelí ľudstvo. Biológia sa stáva jednoduchšou a prístupnejšou a čoskoro bude každý môcť experimentovať s domácou súpravou CRISPR - napríklad rádioví amatéri, ktorí doma zbierajú všetky druhy prijímačov a vysielačov. Obava z toho, čo môžu fajčiari robiť v domácich laboratóriách, ak sa dostanú do rúk nástroja na zmenu základných základov genetiky zvierat a rastlín, je opodstatnená.
A predsa by sa nemali opomenúť úžasné možnosti genetického inžinierstva. Ak sa napríklad ľudstvo môže navždy zbaviť malárie a iných chorôb prenášaných krvavými vreckami, stane sa to bezpochyby jedným z najväčších úspechov modernej vedy. Aj keď je ešte príliš skoro hovoriť o použití technológie CRISPR na úpravu ľudských embryí, existujú aj iné spôsoby transformácie genómu zárodočných buniek, ktoré môžu liečiť choroby bez toho, aby ovplyvnili DNA budúcich generácií.
Napríklad deťom s Tay-Sachsovou chorobou chýbajú enzýmy potrebné na štiepenie gangliozidov - mastných kyselín, ktoré sa akumulujú v nervových bunkách mozgu, čo vedie k smrti týchto buniek av dôsledku toho k inhibícii duševného a fyzického vývoja a potom k skorému smrť dieťaťa. Ochorenie je mimoriadne zriedkavé a iba v prípadoch, keď obaja rodičia odovzdajú svojim deťom poškodenú kópiu toho istého génu (ktorá je typická pre uzavreté ľudské skupiny s úzko súvisiacim krížením). Pomocou technológie CRISPR môžete opraviť genetický materiál jedného z rodičov - napríklad spermie otca - a dieťa pravdepodobne nebude zdediť obe chybné kópie naraz.
V budúcnosti môže takáto génová terapia zachrániť životy a znížiť pravdepodobnosť ochorenia. Podobný účinok sa už dá dosiahnuť - s umelým oplodnením: výber embrya bez defektnej kópie génu zabezpečí, že novorodenec nededí chorobu svojmu potomstvu.
„Technológia prenosu génov a CRISPR nám poskytujú množstvo príležitostí, o ktorých predtým nikto nemohol snívať,“zhŕňa Hank Greeley, riaditeľ Centra práva a vied o živote na Stanfordskej lekárskej škole. - S ich pomocou sme schopní urobiť veľa dobra. Je však dôležité si uvedomiť, že sme získali silu úplne iného poriadku a je potrebné zabezpečiť, aby sme ju používali rozumne. Zatiaľ nie sme pripravení prevziať takúto zodpovednosť, ale nemal by sa stratiť ani jeden deň - je potrebné urobiť veľa pre to, aby sme si v budúcnosti zaistili mierový život. “