Spoločnosť Libella Gene Therapeutics sa snaží predať génovú terapiu predlžujúcu život. Jej zástupca to povedal portálu OneZero. Pacienti dostanú injekciu vírusového vektora s génom telomerázy. Táto experimentálna terapia bude súčasťou klinického skúšania, ale bude stáť účastníkov miliónov dolárov. Napriek tomu zástupcovia spoločnosti uviedli, že už majú dvoch kupujúcich a ich injekcie dostanú v zime.
Teloméry sú konce chromozómov, ktoré sa s každým delením buniek zmenšujú. Predpokladá sa, že ich skrátenie je jednou z príčin starnutia: bunky, v ktorých teloméry klesli pod určitú hranicu, strácajú schopnosť rozdeliť a opraviť poškodenie tkaniva. Tento proces sa však nevyskytuje vo všetkých bunkách tela: enzým telomeráza pracuje v kmeňových bunkách a tkanivách embrya, ktoré vytvára konce chromozómov a umožňuje delenie buniek na dlhšiu dobu.
Odvtedy, ako bol tento enzým objavený - a získal zaň Nobelovu cenu v roku 2009 - sa vedci snažili ho použiť na predĺženie života. V niektorých prípadoch sa to dokonca podarilo: napríklad sa ukázalo, že ak sa gén telomerázy zavedie starším (2 ročným) myšiam, ich priemerná dĺžka života sa zvýši o 13 percent a maximum - o 20.
Elisabeth Perisch, prvá osoba na planéte, ktorá dostala injekciu vírusového vektora s génom telomerázy, postupovala najďalej na ceste k zvládnutiu telomerázy. Perisch založila vlastnú spoločnosť BioViva, ktorá ponúka génovú terapiu pre pacientov v starobe, Alzheimerovu chorobu, svalovú slabosť a problémy s obličkami. Spoločnosť však doteraz nezaregistrovala jedinú klinickú štúdiu a nie je známe nič o ostatných pacientoch, ktorí by sa podrobili liečbe.
Medzitým sa v Spojených štátoch objavila druhá spoločnosť, ktorá plánuje dobehnúť a predbehnúť Elizabeth Perischovú - to sú Libella Gene Therapeutics. Jeho predstavitelia nedávno oznámili, že začínajú s vlastnou klinickou skúškou liečby, ktorá by mala fungovať na rovnakom princípe: do tela pacienta sa injikuje vírusový vektor s génom telomerázy. Štúdia je určená pre tri skupiny účastníkov: seniori, pacienti s Alzheimerovou chorobou a pacienti s ischémiou končatín.
Libella Gene Therapeutics vyzýva klientov, aby za súd zaplatili sami: náklady na jeden kurz by mali byť jeden milión dolárov. Podľa predstaviteľov spoločnosti už za liečbu zaplatili dvaja pacienti: 90-ročná žena a 79-ročná žena. Do druhého januára januára budú pravdepodobne liečení.
Na rozdiel od spoločnosti BioViva táto spoločnosť zaregistrovala svoj pokus na oficiálnej webovej stránke USA clintrials.gov. Vedci však napriek tomu plánujú jeho vykonanie v Kolumbii mimo jurisdikcie amerického partnera ministerstva zdravotníctva (FDA), ktorý by podľa predstaviteľov spoločnosti trval príliš dlho na to, aby získal súhlas na takýto postup.
Tento manéver už priťahuje podozrenie kritikov na spoločnosť: skutočnosť, že vedci uskutočňujú svoj experiment mimo Spojených štátov, okamžite naznačuje, že sa obávajú kontroly zo strany úradov, čo znamená, že si nie sú úplne istí kvalitou a účinnosťou svojej terapie. Skutočnosť, že svoj pokus zaregistrovali na oficiálny zdroj, neprináša nikomu dôveru: postup registrácie je čisto formálny a terapia nie je schválená odborníkom. Nie je to tak dávno, americké médiá uviedli, že kliniky kmeňových buniek zaznamenávali neoverené ošetrenia na tom istom mieste, čo vyvoláva dojem legitimity. Nakoniec samotná nemocnica, ktorá plánuje experimentálnu génovú terapiu, nie je jednou z najväčších v Kolumbii a nie sú v nej zaregistrované žiadne ďalšie klinické skúšky.
Propagačné video:
Vyvstávajú však otázky nielen o kvalite a legitimite tohto testu, ale aj o samotnej metóde. Zatiaľ nie je známy žiadny dôkaz, že telomeráza môže predĺžiť ľudský život. Elisabeth Perischová - jediná, ktorá o tom mohla niečo povedať - v roku 2018 (tri roky po injekcii) uviedla, že jej telomery sa predĺžili, čo pravdepodobne naznačuje pokles jej biologického veku. V skutočnosti je dĺžka jej telomérov v normálnom rozmedzí, čo znamená, že sa mohla zmeniť z iných dôvodov, ktoré sa niekedy vyskytujú u ľudí.
Ale aj keď predpokladáme, že génová terapia skutočne ovplyvnila Perischovo telo, je predčasné vyvodiť na tomto základe akékoľvek závery - je to ojedinelý prípad, ktorý navyše nebol publikovaný v recenzovanom časopise. A rovnaký problém sa objaví, samozrejme, s klientmi spoločnosti Libella Gene Therapeutics - vzhľadom na cenu, ktorú za experiment platia, bude ich takmer veľa, čo znamená, že išlo o izolované prípady, ktoré nič nepotvrdzujú.
A samotná myšlienka merania biologického veku podľa dĺžky telomérov postupne stráca na popularite - objavuje sa stále viac a viac diel (tu je príklad), v ktorých autori nenájdu koreláciu medzi týmto parametrom a vekom ľudí. Zdá sa, že samotná dĺžka telomérov neznamená toľko, ale dôležitejšia je rýchlosť, s akou sa skracujú - napríklad u zvierat tento parameter koreluje s životnosťou.
Muž uvedený na webových stránkach spoločnosti ako hlavný vedec - William Andrews - už má niekoľko neúspešných predpovedí. V roku 2016 tiež spolupracoval s organizáciou BioViva a oznámil výstavbu omladzovacej kliniky na ostrove Fidži av roku 2017 v rámci terapeutov Libella Gene Therapeutics sľúbil, že „telomerasové skúšky“sa začnú v nasledujúcich týždňoch.” Zatiaľ sa to nestalo.
Samotná génová terapia vyzerá ako sľubná metóda na boj proti starnutiu, ak nie starnutiu, vo svojej najčistejšej podobe, potom aspoň s chorobami súvisiacimi s vekom. Doteraz však akákoľvek génová terapia zostáva veľmi nákladným postupom av Spojených štátoch sa napríklad objavila skupina „biohackerov“, ktorí sa snažia vytvoriť „pirátsku“lacnejšiu verziu jedného z najdrahších liekov.
Polina Loseva