Správa audítorskej komory o budúcnosti systému zdravotného poistenia, ktorá bola zverejnená 29. novembra, najskôr upriamila pozornosť na navrhované obmedzenia činnosti lekárov vykonávajúcich slobodné povolanie. Ďalší dôležitý bod však zostal nepovšimnutý. Hovoríme o „nákladoch na niektoré nové liečby“, najmä v onkológii, ako sú uvedené na strane 26 materiálu, a o ich potenciálnom zaťažení pre náš systém zdravotnej starostlivosti.
Génová terapia rakoviny sa uvádza ako konkrétny príklad nákladného postupu. Ide o zmenu určitých génov v našich bunkách, aby sa zabránilo chorobám. Pozrime sa však na to, čo tieto nové a údajne sľubné spôsoby liečby môžu pacientom poskytnúť. A ako môžu ohroziť systém zdravotného poistenia.
Génová terapia na rakovinové účely nie je zatiaľ vo Francúzsku k dispozícii, pretože je vo fáze hodnotenia. Ale v USA už boli schválené dve metódy v prípadoch akútnej leukémie. Vyhliadky, ktoré otvárajú, vzbudzujú nadšenie Úradu pre kontrolu potravín a liečiv (FDA).
Dňa 30. augusta to dalo podnet na uvedenie lieku Kymriah na trh švajčiarskou farmaceutickou spoločnosťou Novartis. Riaditeľ FDA Scott Gottlieb v tejto súvislosti uviedol toto: „Toto historické rozhodnutie predstavuje nový míľnik v oblasti lekárskych inovácií so schopnosťou preprogramovať bunky pacienta tak, aby bojovali so smrteľnou rakovinou.“
O niekoľko týždňov neskôr udelil povolenie Yescarte aj kalif Gilead. Šéf FDA označil túto metódu za „významnú novú etapu vo vývoji úplne novej lekárskej paradigmy v liečbe závažných chorôb“.
Vášeň pre génovú terapiu
Aby sme pochopili dôvody tohto nadšenia, musíme sa obzrieť späť do 90. rokov. Po prvých pokrokoch v ľudskej genetike a dekódovaní genómu v medicíne sa otvoril nový horizont: génová terapia.
Propagačné video:
Teoreticky je myšlienka veľmi jednoduchá. Pretože špecifické choroby sú spôsobené genetickými mutáciami, prečo tieto abnormality priamo neriešiť? Opravená verzia chybného génu, „medicínsky gén“, sa zavádza do tela na obnovenie postihnutej biologickej funkcie.
V praxi sa ukázalo, že cesta bola oveľa tŕnistejšia, ako sa predpokladalo. Aj keď sa priemysel génovej terapie teší rozsiahlej vládnej podpore, pokusy o liečbu pacientov neprekročili rámec klinických skúšok. Kymriah bol prvým liekom tohto druhu, ktorý bol schválený v Spojených štátoch. Yescarta čoskoro nasledovala.
Lekárske a finančné sľuby
Ako však získali licenciu, ktorú potrebovali, aby mohli ísť na trh s odstupom iba jedného mesiaca? Najprv hovoríme o novom type génovej terapie. Používa bunky z nášho imunitného systému, T-lymfocyty, ktoré sa odoberajú pacientom s rakovinou a potom sa laboratórne geneticky modifikujú. Čo je tu zvláštne? Nejde o „opravu“DNA buniek, ale o zavedenie ďalšej DNA do nich, aby začali produkovať látku, ktorá sa prirodzene nevylučuje.
Túto látku možno nejakým spôsobom označiť ako chiméru, pretože vzniká spojením dvoch prvkov, z ktorých jeden je získaný z myši a druhý z človeka. Takto vytvorené lymfocyty (CAR-T pre chimérnu antigénnu reakciu T) umožňujú imunitnému systému vyrovnať sa s ochorením. Inými slovami, môžu bojovať proti rakovinovým bunkám.
Po druhé, USA pristúpili k zavedeniu týchto techník, pretože môžu bojovať proti rakovine, ktorá je rezistentná na existujúcu liečbu: akútnu lymfoblastickú leukémiu u detí s Kymriah a dospelých s Yescarta. Až do tohto okamihu vážne vedľajšie účinky génovej terapie brzdili jej vývoj. Vo Francúzsku bola experimentálna terapia na liečbu imunodeficitných detí zastavená po výskyte leukémie u niektorých pacientov. V prípade nevyliečiteľných smrteľných chorôb však problematika vedľajších účinkov ustupuje do úzadia. V onkológii sú navyše rozšírené experimentálne metódy a vysoko toxické lieky sú už dlho bežnou záležitosťou.
Urýchlený postup overovania
Nakoniec Kymriah a Yescarta prešli kontrolou priority, teda rýchlou cestou. V prípade, že ide o metódy liečby, ktoré vám umožňujú bojovať proti nebezpečnej a potenciálne smrteľnej chorobe, môžu získať prvé povolenie na základe predbežných údajov. Takéto opatrenia, ktoré významne znižujú finančné riziká z hľadiska komercializácie, významne prispeli k prilákaniu investorov (a sú osobitne motivované skutočnosťou, že potenciálny trh je veľmi veľký).
Hlavná otázka je, či sa predbežné výsledky potvrdia v praxi. Navyše je to o to akútnejšie, že bolo zastavených niekoľko podobných pokusov s inými typmi rakoviny z dôvodu úmrtia pacientov.
Kymriah a Yescarta sa nesú na vlne nadšenia, lekárskeho aj finančného. Nádeje a obavy spojené s nimi sú základom toho, čo sociológ Pierre-Benoît Joly nazýva „režimom vedeckých a technologických sľubov“. Tlačí vlády, podniky, pacientov a kliniky, aby investovali do absencie spoľahlivých a preukázaných výsledkov.
Neoceniteľné zaobchádzanie?
Lekárske a vedecké zmeny, ktoré priniesli nové metódy, sprevádzajú veľké ekonomické a politické transformácie. Najhorúcejšia debata sa točí okolo tohto bodu: deklarovanej ceny liečby.
Farmaceutické laboratóriá uvádzajú pre Kymriah náklady 475 000 dolárov na pacienta a pre Yescartu 373 000 dolárov, bez započítania vedľajších účinkov. Táto vysoká cena spochybňuje finančnú schopnosť systémov zdravotnej starostlivosti v rôznych krajinách poskytovať liečbu všetkým pacientom. Mimochodom, toto vydanie prichádza so všetkými „inovatívnymi“spôsobmi liečby rakoviny.
Vplyv na rozpočet je zatiaľ ťažké posúdiť. Vo Francúzsku sa v správe Rady pre hospodárske, sociálne a environmentálne záležitosti, ktorá bola zverejnená vo februári tohto roku, uvádza, že celkovo si „inovatívne“protirakovinové lieky môžu vyžadovať od 1 do 1,2 miliardy eur ročne. Pre lepšiu predstavu o rozsahu je potrebné pripomenúť, že na rakovinu sa v súčasnosti vynakladá celkovo 15 miliárd (údaje z roku 2014). Táto choroba predstavuje spolu 10% nákladov na systém zdravotného poistenia.
Zaručený výsledok
V reakcii na tieto obavy spoločnosť Novartis navrhuje uviesť Kymriah na trh v rámci (relatívne) nového zmluvného systému: platba za výkon. Ak do jedného mesiaca nedôjde k výraznému „zlepšeniu“stavu pacienta, spoločnosť nebude za ošetrenie účtovať.
Tento prístup vyvoláva množstvo otázok. Čo sa presne myslí pod „vylepšením“? Úplná a trvalá remisia? A prečo by sa mal zdravotný stav robiť len mesiac? Tieto kritériá spochybňuje množstvo francúzskych, európskych a amerických mimovládnych organizácií, ktoré sa usilujú zabezpečiť prístup k liečbe.
Na prvý pohľad vyzerá plat na základe výkonu ako jednoduchý a dokonca spravodlivý princíp. V skutočnosti prenáša otázku ceny do inej sféry, sféry účinku získaného v dôsledku liečby. A jeho hodnotenie nie je dosť zrejmé. Napríklad klinické skúšky, ktoré sa stali kľúčom k úspechu Kymriah, zahŕňali 63 pacientov, čo v žiadnom prípade nie je veľké množstvo. Posúdenia „skutočného života“navyše ešte neboli vykonané v klinickom prostredí.
Vedľajšie účinky a liečba
Vedľajšie účinky a náklady na ich liečbu sú ďalším veľkým problémom. V prípade Kymriah už boli uvedené príklady ako zápalová reakcia. Nezabudnite na náklady na terapiu, ktoré niektorí odhadujú na 150 000 - 200 000 dolárov.
Na záver je potrebné poznamenať, že niekoľko príkladov odmeňovania za výkon, ktoré existujú vo svete vrátane Francúzska, ešte nespĺňajú očakávania, ktoré sa na ne kladú. Napríklad v Taliansku dostal štát minimálny finančný výnos.
Táto metóda cenovej regulácie dokonale zapadá do spomínaného „režimu prísľubu vedy a techniky“. Má svoju vlastnú ekonomiku, ktorá zahŕňa do nákladov aj náklady, ktoré presahujú súčasnosť a smerujú do budúcnosti. V takom prípade je nádej, že po prvých úspechoch budú nasledovať ešte väčšie úspechy. Rovnakou logikou má platba za výkon presvedčiť občanov a orgány, že ak sa sľub nesplní, nebude sa od neho nič vyžadovať.
Nová génová terapia na liečbu rakoviny bude mať pravdepodobne vážne finančné dôsledky pre systémy zdravotnej starostlivosti vo Francúzsku a inde. Nech je to už akokoľvek, je potrebné diskutovať nielen o cenách, ale aj o kvalite poskytovanej liečby. Tieto úvahy sa netýkajú iba sanitárnych odborníkov a ústredných správ, ale priamo sa dotýkajú občanov a pacientov.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain