Notoricky známy editor CRISPR-Cas9 sa stal skutočným prielomom v genetike. S jeho pomocou došlo k mnohým objavom. Položil základ aj pre taký fenomén, ako je „génová terapia“. Skupina lekárov z Kalifornskej univerzity v San Franciscu však v spolupráci s vedcami z Kalifornskej univerzity v Berkeley plánuje ísť ešte ďalej a využiť editor CRISPR ako nástroj „genómovej chirurgie“na vyliečenie ľudí zo vzácnych genetických chorôb.
Faktom je, že rôzne genetické chyby môžu byť dosť zriedkavé a neochorie na ne toľko ľudí. To znamená, že, bohužiaľ, nie je ziskové vyvíjať lieky na liečbu týchto patológií. Samozrejme, vývoj v tejto oblasti nebol úplne zastavený, ale z dôvodu nedostatku financií ide „pomalšie, ako by sme chceli“. A práve tu sa hodí editor genómov.
Vedci teraz pracujú s bunkami, ktoré sú ovplyvnené chorobami, ako je vitelimorfná dystrofia a Charcot-Marie-Toothova choroba. Prvým je porucha zrakového systému, ktorá spôsobuje postupnú stratu zraku, a druhým je charakteristická svalová atrofia končatín, neuropatia a množstvo ďalších príznakov. Autori si však tieto choroby nevybrali z tohto dôvodu, ale preto, že sú skôr „ľahkým cieľom“, pretože sú spôsobené substitúciami jedného nukleotidu v jednom géne. Preto je celkom ľahké vyvinúť liečbu. Teraz vedci pracujú na rôznych možnostiach „genómovej chirurgie“a ak budú ich experimenty úspešné, môžeme očakávať vývoj metód liečby a závažnejších chorôb.
Vladimír Kuznecov