Vedci oznámili dôležitý prielom v boji proti Alzheimerovej chorobe po neutralizácii najvýznamnejšieho génu zodpovedného za túto chorobu.
Tím vedcov z Kalifornie úspešne identifikoval proteín asociovaný s génom apoE4, ktorý je spojený s vysokým rizikom ochorenia, a potom sa mu podarilo zabrániť jeho škodlivým účinkom na ľudské neurónové bunky.
Štúdia môže otvoriť dvere k novému lieku, ktorý môže zastaviť chorobu, vedci však vyzývajú k opatrnosti, pretože ich zlúčenina sa doteraz testovala iba v bunkových kultúrach v laboratóriu.
Mať jednu kópiu génu apoE4 viac ako zdvojnásobuje pravdepodobnosť, že sa u človeka vyvinie Alzheimerova choroba, zatiaľ čo mať dve kópie zvyšuje riziko 12-krát. Predchádzajúci výskum ukázal, že tento gén nesie asi každý štvrtý človek.
V ľudských neurónoch proteín produkovaný génom apoE4 nemôže správne fungovať a v bunkách sa rozkladá na fragmenty spôsobujúce ochorenie. To vedie k niekoľkým problémom, ktoré sa bežne vyskytujú pri Alzheimerovej chorobe, ktorá postihuje 7,1 percenta Britov nad 65 rokov, vrátane hromadenia proteínových tau a amyloidných peptidov.
Tím vedcov z Gladstone Institute sa rozhodol určiť, či prítomnosť proteínu spôsobuje poškodenie buniek.
Vedci pomocou technológie kmeňových buniek vytvorili vedci z buniek Alzheimerovej choroby neuróny kožných buniek s dvoma kópiami génu apoE4.
Porovnaním pestovaných buniek s bunkami, ktoré neprodukujú proteín APOE, dospeli k záveru, že samotná prítomnosť proteínu apoE4 spôsobuje poškodenie mozgu. Potom použili korektor genetickej štruktúry, ktorý eliminoval príznaky Alzheimerovej choroby.
Propagačné video:
Vedci v súčasnosti pracujú s farmaceutickým priemyslom na zlepšení použitých zlúčenín, aby mohli byť testovaní u žijúcich ľudí.
Význam experimentu je obzvlášť veľký, pretože sa uskutočňoval na ľudských bunkách.
Mnoho predtým vyvinutých liekov fungovalo u myší dobre, ale zatiaľ všetky z nich zlyhali v klinických skúškach. Jedným problémom v tejto oblasti je to, ako dobre tieto myšacie modely napodobňujú ľudské ochorenie.
Preto vedci začali experimentovať priamo na ľudských mozgových bunkách, pretože si uvedomili, že prítomnosť génu apoE4 nemení produkciu amyloidného proteínu v mozgu myši.
Vedúci britskí vedci minulý mesiac predpovedali, že osoby trpiace Alzheimerovou chorobou budú schopné žiť s touto chorobou v nasledujúcich niekoľkých desaťročiach bez ničivých príznakov.
Štúdia bola uverejnená v časopise Nature Medicine.
Anton Komarov