Čínski vedci ako prví predstavili ľuďom bunky s génmi modifikovanými systémom CRISPR / Cas9. Stalo sa tak v rámci experimentu na liečbu agresívnej rakoviny. V stredu 16. novembra informuje časopis Nature.
Vedci extrahovali imunitné bunky (T-lymfocyty) z krvi pacienta s metastatickým karcinómom pľúc a pomocou technológie CRISPR potom vypli gén kódujúci proteín PD-1. Ukázalo sa, že posledná uvedená látka potláča imunitu podporou rastu nádoru. Vedci kultivované bunky kultivovali, zvyšovali ich počet a potom ich injektovali späť do ľudského tela. V budúcnosti budú lekári monitorovať stav subjektu, aby zistili, či génová terapia pomôže vyrovnať sa s ochorením.
Podľa vedcov bol postup úpravy genómu úspešný a pacient dostane čoskoro druhú injekciu. Okrem toho sa testov zúčastní ďalších 10 ľudí, pričom každému z nich sa podajú dve až štyri injekcie. Každý dobrovoľník bude sledovaný šesť mesiacov, aby sa zistilo, či by liečba nemohla spôsobiť vážne vedľajšie účinky.
CRISPR je kúsok bakteriálnej DNA, ktorá kombinuje opakujúce sa časti - krátke palindromické opakovania - a spacery. Dištančné vložky sa navzájom líšia nukleotidovými sekvenciami a sú umiestnené medzi opakovaniami. Sú to kúsky DNA vypožičané z vírusov alebo parazitických baktérií a sú zodpovedné za rozpoznávanie podobného cudzieho genetického materiálu. Proteíny Cas9 rozrezávajú gény parazita.