Genetici zo Spojených štátov našli ďalšiu aplikáciu pre genómového editora CRISPR, ktorý ju používa na odstránenie mutácií z kmeňových buniek ľudí trpiacich degeneráciou sietnice.
Americkí genetici oznámili úspešné ukončenie experimentov, v ktorých „fixovali“mutácie v génoch, ktoré spôsobujú degeneráciu a slepotu sietnice pomocou preprogramovaných kmeňových buniek a genomického editora CRISPR, podľa článku uverejneného vo vedeckých správach.
„Naším cieľom je vytvoriť metodiku pre osobný boj proti očným chorobám. Stále musíme urobiť veľa, ale sme presvedčení, že môžeme byť prví, ktorí prispôsobia CRISPR na liečbu vrodených chorôb. V tejto práci sme preukázali, že sa to dá v zásade dosiahnuť, “povedal Stephen Tsang z Columbia University v New Yorku v USA.
Tsang a jeho kolegovia už niekoľko rokov pracujú na vytvorení génovej terapie zameranej na liečbu retinitídy pigmentosa, dedičné ochorenie, ktoré vedie k deštrukcii sietnice, k smrti buniek citlivých na svetlo a k oslepnutiu.
Jedna z najbežnejších foriem retinitídy, ktorá postihuje až 90% nosičov tejto choroby, je spôsobená jedinou mutáciou v géne RGPR, v ktorej je „typo“iba jedno „písmeno -nukleotid.
Tsang a jeho kolegovia navrhujú bojovať proti tomuto typu retinitídy pestovaním kmeňových buniek, nahradením nesprávnej verzie RGPR a ich premenou na sietnice a tyčinky, ktoré sa potom vložia do oka pacienta a nahradia poškodené bunky citlivé na svetlo.
Autori článku boli schopní implementovať prvý krok v tejto terapii - úspešne nahradili poškodený gén RGPR bez toho, aby spôsobili poškodenie iných génov obklopujúcich tento fragment DNA, a pestovaním kultúry podobných kmeňových buniek. Bolo to dosť ťažké, pretože RGPR obsahuje veľa opakujúcich sa fragmentov, ktoré sú prítomné v iných oblastiach genómu a na ktoré môže CRISPR omylom reagovať.
Vedci sa ich pokúsili zmeniť na kužele, prúty a iné bunky sietnice, hovoria však, že je to celkom jednoduché pomocou vhodných hormónov a signálnych molekúl. V blízkej budúcnosti sa to pokúsia urobiť a potom transplantujú bunky do očí zvierat trpiacich touto formou retinitídy a tiež uvidia, či sa CRISPR / Cas9 môže použiť na opravu iných mutácií, ktoré spôsobujú degeneráciu sietnice.
Propagačné video: