Čínskym vedcom sa po prvýkrát podarilo vytvoriť riadené mutácie v embryách opíc. Táto technológia pomôže nájsť liečbu mnohých chorôb. Je tiež možné, že v budúcnosti génové modifikácie zaručia narodenie úplne zdravých ľudí.
Vďaka úspechu čínskych vedcov sa konečne začína využívať potenciál presnej úpravy génov. Z krátkodobého hľadiska to umožní vytvorenie primátov s ľudskými chorobami a testovanie nových metód liečby. Navyše, vo vzdialenej budúcnosti môže byť schválená genetická modifikácia ľudských embryí, ktorá zachráni ľudstvo pred vrodenými chorobami a nezdravými predispozíciami.
Vedci z modelového výskumného centra zvierat univerzity Nanjing predstavili vedeckej komunite prvé opice s cielenou mutáciou. Doteraz mohli byť takéto riadené mutácie uskutočňované iba u myší, teraz to bolo možné aj u primátov - pomocou sľubnej technológie CRISPR / Cas9 vyvinutej v technologickom ústave Massachusetts. Využíva prispôsobiteľné fragmenty RNA na riadenie rezania DNA a vloženie požadovaného modifikovaného fragmentu do genómu.
Transgénne myši sa už dlho používajú ako modely na štúdium ľudských chorôb. Je to vhodný modelový organizmus: myši sa množia rýchlo a požadované zriedkavé mutácie sa dajú získať pomocou pomerne jednoduchej homológnej rekombinantnej metódy. Nízka miera homológnej rekombinácie však spôsobuje, že opice, ktoré sa pomaly rozmnožujú, nie sú vhodné.
Uskutočnili sa pokusy geneticky modifikovať primáty pomocou programovaných vírusov, ktoré vytvárajú mutácie veľmi efektívne, ale na nepredvídateľných miestach a nekontrolovaných číslach. Technológia CRISPR / Cas9 však tieto problémy prekonáva.
Pri pokusoch na opiciach vedci dokázali modifikovať tri cieľové gény s úspešnosťou 10 - 25%. Vedci potom nahradili tri cieľové gény vo viac ako 180 embryách. Potom bolo do opíc implantovaných 83 geneticky modifikovaných embryí a jedna z 10 gravidných opíc už porodila dvojčatá s mutáciami dvoch génov: Ppar-y (reguluje metabolizmus) a RAG1 (zúčastňuje sa na imunitnom systéme).
Kombinované mutácie v PPAR-y a RAG1 nie sú syndrómom špecifickým pre dané ochorenie, hoci každý z týchto génov je spojený s rôznymi chorobami. Vedci zatiaľ úplne neanalyzovali stav opíc a musia určiť, či k mutácii došlo vo všetkých živočíšnych bunkách.
Vedci v súčasnosti pracujú na zlepšení účinnosti genetickej modifikácie opíc, pretože súčasný pracný proces prináša minimálne percento úspechu. Vedci tiež skúmajú staré pokusy vštepiť ľudským chorobám, ako je autizmus a imunodeficiencia u opíc. Čínski vedci sa pokúsia replikovať tieto experimenty pomocou sľubnejšej technológie CRISPR / Cas9. Ak budú úspešné, budú existovať nové príležitosti na štúdium a liečbu rôznych ľudských chorôb.
Propagačné video: