Tisíce chorôb, ktoré sú dedičné, ako Huntingtonov syndróm alebo cystická fibróza, sa nemusia vyvinúť v dôsledku nového objavu v genetike.
Úspech, ktorý bol odhalený minulý týždeň, je v tom, že vedci dokázali dokázať, že je možné upraviť chybné gény v ľudskom embryu.
Pomocou programu CRISPR-Cas9, ktorý sa podobá príkazu nájsť a nahradiť v textovom editore, dokázali vedci pozmeniť DNA v embryách, aby sa zabránilo budúcemu srdcovému zlyhaniu.
Smrteľná choroba srdca
Vedci sa zamerali na hypertrofickú kardiomyopatiu (HCM), srdcové ochorenie, ktoré postihuje jedného z päťsto ľudí a môže viesť k náhlej smrti. Podľa vedcov ide iba o jednu z 10 tisíc známych dedičných patológií, ktorú spôsobuje jeden gén. Mnoho z nich nemusí byť možné vyvinúť úpravou zodpovedajúcich génov v embryách.
„Táto štúdia poskytuje nový pohľad na metódu, ktorá sa dá použiť pri liečbe tisícov dedičných genetických chorôb postihujúcich milióny ľudí na celom svete,“uviedol hlavný autor metódy Dr. Shukhrat Mitalipov z Oregonskej univerzity zdravotníctva a vedy (USA).
"Každá nasledujúca generácia bude z choroby vyliečená, pretože gén, ktorý ju spôsobuje, bude odstránený z rodovej línie." Pomocou tejto techniky je možné znížiť záťaž dedičnými chorobami pre jednu rodinu a nakoniec pre celé ľudstvo, “dodal vedec.
Propagačné video:
Monogénne choroby
Medzi monogénne choroby patrí hemofília, Gaucherova choroba a svalová dystrofia. Rovnako ako v prípade mnohých iných dedičných chorôb, je možné ich zistiť počas testu DNA.
Štúdie publikovanej v časopise Nature sa zúčastnili aj vedci z Salka Institute (Kalifornia) a Soulská národná univerzita. Vedci, ktorí sa štúdie nezúčastnili, tento objav ocenili ako zlom v genetickom inžinierstve.
"Zdá sa, že ide o prielom v úprave génov," uviedol profesor Daniel Bryson z University of Manchester (UK).
„Táto pozoruhodná štúdia ukazuje, ako rýchlo sa zmenila oblasť úpravy génov, odkedy bol za prielom v roku 2015 zvolený systém CRISPR-cas9,“dodal profesor Peter Browde z londýnskej King's College.
V Číne sa uskutočnili tri predchádzajúce pokusy o použitie systému CRISPR na výrobu geneticky modifikovaných ľudských embryí, avšak s pochybnými výsledkami. Toto je prvá štúdia, ktorá poskytuje bezpečné a efektívne výsledky.
Dmitrij Utochkin