CRISPR, technológia úpravy genómu, ktorá si doslova vzala útok na biomedicínsku vedu, sa konečne blíži k testovaniu na ľuďoch. 21. júna 2016 poradný výbor amerických Národných inštitútov zdravia (NIH) schválil návrh na použitie systému CRISPR / Cas9 na zlepšenie liečby rakoviny zapojením pacientových T lymfocytov do výskumu.
Predtým, ako sa môžu začať klinické skúšky, musia však vedci získať súhlas aj od amerického úradu pre kontrolu potravín a liečiv a lekárskych stredísk, kde sa bude výskum uskutočňovať.
Podstatou „upravenej“liečby, ktorú navrhli vedci z Pennsylvánskej univerzity, je to, že extrahujú bunky pacienta a potom ich geneticky „upravia“pomocou technológie CRISPR. Potom sa zmenené T-lymfocyty znovu zavedú do ľudského tela, kde môžu bunky napadnúť nádor. Manipulácia teda môže pomôcť telu prekonať chorobu sama.
"Liečba bunkovej rakoviny je sľubnou liečbou, ale väčšina ľudí, ktorí podstúpili túto liečbu, relabovali," hovorí Edward Stadtmauer, lekár na pennsylvánskej univerzite. „Úprava génov môže túto terapiu vylepšiť a eliminovať niektoré zraniteľnosti imunitného systému tela.“
Prvá ľudská štúdia nebude rozsiahla, jej cieľom je iba otestovať, či je technológia CRISPR bezpečná pre ľudí. Vedci získajú finančné prostriedky vo výške 250 miliónov dolárov od Nadácie imunoterapie, ktorú vytvoril minulý rok v apríli prezident Facebooku Sean Parker.
Pracovníci univerzity v Pensylvánii vyrobia upravené (upravené) bunky a prijmú dobrovoľníkov na ošetrenie (spolu s centrami v Kalifornii a Texase).
Z čoho bude experiment pozostávať? Vedci extrahujú T bunky z pacientov s melanómom, sarkómom alebo myelómom a upravia ich pomocou technológie CRISPR.
Jedna zmena pridá gén potrebný na výrobu proteínu tak, aby detekoval rakovinové bunky a trénoval T bunky na ich zameranie.
Propagačné video:
Druhá úprava extrahuje prírodný proteín T-lymfocytov, ktorý môže interferovať s týmto procesom.
Posledná zmena je obranná: Vedci odstránia gén zodpovedný za produkciu proteínu, ktorý rakovinovým bunkám hovorí, že T-lymfocyty sú imunitné bunky. Týmto spôsobom vedci zabránia rakovinovým bunkám vypnúť T-lymfocyty.
Potom po všetkých postupoch vedci zavedú zmenené bunky späť do tela pacienta.
„Minuloročný humbuk CRISPR predznamenal práve toto,“uviedol Dean Anthony Lee, imunológ v Andreson Cancer Center v Spojených štátoch (RAC) a člen poradného výboru pre rekombinantnú DNA NIH, ktorý návrh preskúmal.
Technológia CRISPR podľa neho zjednoduší genetické inžinierstvo a umožní, aby sa liečby založené na nej rýchlejšie posúvali vpred.
„Toto je nový dôležitý prístup. Z tejto výzvy sa veľa naučíme. A dúfam, že to vytvorí základ pre nové terapie, “hovorí onkológ Michael Atkins z Georgetown University, jeden z troch členov RAC, ktorí sa tiež zaoberali týmto návrhom.
Upozorňujeme, že ďalší vedci nezostávajú pozadu. Napríklad spoločnosť Editas Biotechnologies tvrdí, že by chcela v klinických skúškach používať CRISPR na liečbu zriedkavej formy slepoty. Táto štúdia je naplánovaná na rok 2017.