Klinika Mayo (Rochester, USA) vyvinula metódu, ktorá umožňuje na žiadosť výskumného pracovníka zapnúť a vypnúť akýkoľvek gén v živom organizme.
Existujúce metódy kontroly genómu sú zostavené podľa rovnakej schémy, čo vážne obmedzuje ich použitie: hovoríme o potlačení aktivity génov.
Najjednoduchší spôsob, ako to urobiť, je rozrezať DNA s týmto génom pomocou enzýmu, takže ani po oprave gén nemôže fungovať. Na to sa používajú nukleázy s takzvanými zinkovými prstami - štruktúrne prvky, ktoré majú špecifickosť pre jednu alebo inú nukleotidovú sekvenciu.
Sada takýchto „zinkových prstov“je ale obmedzená, to znamená, že nie každý fragment v DNA je možné zistiť pomocou nich. Alternatívou sú morfolínové oligonukleotidy. Jedná sa o krátke syntetické nukleotidové reťazce s absolútne ľubovoľnou špecifickosťou, ktorú si môžete priať. Pripojením k bunkovej DNA blokujú aktivitu konkrétneho génu. Nevýhodou tohto prístupu sú dočasné opatrenia: skôr alebo neskôr sa blokáda génu sama zruší.
V článku publikovanom v časopise Nature autori popisujú tretiu metódu založenú na použití nukleázových enzýmov TALEN (Transcription Activator-Like Effector Nuclease). Jedná sa o hybridné proteíny, z ktorých niektoré sú prevzaté z baktérií. Bakteriálny fragment sa viaže na malé fragmenty DNA; vďaka svojej mimoriadnej variabilite sa dá prispôsobiť tak, aby rozpoznávala takmer akúkoľvek sekvenciu DNA. Ďalším kúskom molekuly TALEN je samotná nukleáza, ktorá robí rezy v DNA.
Doteraz sa TALEN používal v bunkových kultúrach. Teraz boli vedci schopní prispôsobiť túto metódu celým organizmom. Genómový regulátor bol vložený do genómu pruhovaného zebrafish (Danio rerio), ktorý umožňoval zapnutie alebo vypnutie konkrétneho génu. To znamená, že pomocou špecifickej nukleázy TALEN sa urobil rez v blízkosti génu, ktorý je predmetom záujmu vedcov. Potom bola táto regulačná nukleotidová sekvencia vložená do rezu pomocou ďalších enzýmov.
Potom už len zostávalo stlačiť páčku, teda pridať látky, ktoré regulátor zapínali alebo vypínali. Je potrebné zdôrazniť, že po prvé použitie TALENU umožňuje zavedenie regulačnej sekvencie „bokom“do ľubovoľného génu a po druhé, táto manipulácia, ako ukázali autori, sa môže uskutočniť s celým organizmom, nielen s bunkovou kultúrou.
Je ťažké preceňovať vyhliadky na novú metódu (alebo novú modifikáciu starej, ak sa vám páči). Napríklad je dôležité vedieť, čo konkrétny gén robí počas života, či sa jeho funkcia mení, či naďalej funguje, atď. Doteraz bolo neuveriteľne ťažké zistiť: vedci mohli vypnúť nejaký gén pre iný štádiu embrya, ale u dospelého organizmu nebolo možné ho znovu zapnúť. Ak sa mutácia ukázala ako kritická, embryo zomrelo, po čom sa dospelo k záveru, že gén je v embryonálnom štádiu mimoriadne dôležitý, ale nikto nevedel, čo sa s ním stalo ďalej.
Propagačné video:
A teraz existuje šanca na dôkladné osvojenie si vekových, takpovediac charakteristických vlastností diela génov. A to nehovoríme o skutočnosti, že pomocou opísanej metódy je teoreticky možné „zapnúť“alebo „vypnúť“gény, ktorých nesprávna činnosť je základom ťažkých dedičných (a nielen dedičných) chorôb.