V Spojených štátoch Schválili Zásah Do ľudských Génov - Alternatívny Pohľad

V Spojených štátoch Schválili Zásah Do ľudských Génov - Alternatívny Pohľad
V Spojených štátoch Schválili Zásah Do ľudských Génov - Alternatívny Pohľad

Video: V Spojených štátoch Schválili Zásah Do ľudských Génov - Alternatívny Pohľad

Video: V Spojených štátoch Schválili Zásah Do ľudských Génov - Alternatívny Pohľad
Video: Rahatlatıcı slime video ları izledim 2024, Marec
Anonim

Úrad pre potraviny a liečivá USA (FDA) prvýkrát schválil liek na liečenie dedičnej amyloidózy transtyretínu (hATTR). Uvádza to Science Alert.

Liek patisiran blokuje syntézu mutovaného proteínu transtyretínu (TTR), ktorý v normálnej forme nesie tyreoidálny hormón tyrotín a vitamín retinol. Defektný proteín prispieva k rozvoju amyloidózy, keď sa v tkanivách vyskytuje akumulácia komplexu proteín-polysacharid - amyloid. Amyloidné plaky prispievajú k dysfunkcii tkanív a orgánov vrátane srdca.

Mechanizmus supresie transtyretínovej aktivity je založený na interferencii RNA, keď je expresia konkrétneho génu potlačená pomocou malých molekúl RNA (siRNA). Tento proces začína delením dlhých cudzích dvojreťazcových molekúl RNA (patriacich k vírusom) na samostatné fragmenty. Tieto časti sú obsiahnuté v komplexe RISC, ktorý sa potom viaže na komplementárne messengerové RNA (mRNA) sekvencie a aktivuje ich štiepenie. To bráni translačnému procesu a syntéze proteínu, ktorý bol kódovaný v mRNA.