Génová terapia, napriek jej extrémnemu prísľubu, že zbaví ľudstvo mnohých chorôb, nájde veľa odporcov. Je však potešujúce, že dokonca aj teraz, keď je táto metóda v skutočnosti na začiatku svojej cesty, existujú ľudia, ktorí sa neboja budúcnosti a umožňujú novej technológii predĺžiť životy ľudí.
Jedným z takýchto priekopníkov môže byť farmaceutický gigant Novartis, v spolupráci s University of Pennsylvania a US Food and Drug Administration (FDA). Podľa agentúry Associated Press FDA schválila nový typ liečby leukémie u detí založený na mechanizmoch genetického inžinierstva.
Podľa vydavateľa sa nová terapia nazýva CAR-T. Jeho podstata spočíva v tom, že po sérii modifikácií začnú pacientove krvné bunky napadať rakovinové nádory. Pri tejto metóde vedci berú krvinky od pacienta, preprogramujú ich tak, aby bojovali proti chorobným bunkám, a vytvárajú ich milióny kópií. Potom sa bunky vrátia do tela, kde bojujú s touto chorobou niekoľko mesiacov alebo dokonca rokov. Podľa hovorcu FDA Scotta Gottlieba
„Vstupujeme do novej fázy lekárskych inovácií so schopnosťou preprogramovať vlastné bunky tak, aby napadli smrteľnú rakovinu. Liečba CAR-T bude stáť 475 000 dolárov, ale spoločnosť Novartis Pharmaceuticals sa zaviazala, že nebude účtovať poplatky pacientom. ““
Je potrebné povedať, že trh s génovou terapiou má v nasledujúcom desaťročí každú šancu na prudký rast. FDA schválila použitie génovej terapie u pacientov vo veku 3 až 25 rokov s akútnou lymfoblastickou leukémiou. Mnohí už toto gesto nazvali „krokom k lieku budúcnosti“.
Vladimír Kuzněcov